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Vaincre la mucoviscidose : les avancées en matière de thérapie génique

La thérapie génique est une avancée médicale découverte dans les années 1990. C’est une des voies explorées par les grands chercheurs pour éradiquer de nombreuses maladies génétiques. Cette technique est utilisée pour prévenir, soigner ou faire reculer certaines maladies comme les maladies respiratoires dont fait partie la mucoviscidose en modifiant l’ADN des cellules malades.

Une méthode thérapeutique prometteuse , un processus complexe et difficile

La thérapie génique est un processus complexe qui n’est pas évident à mettre en place.

Pour être une réussite, cette méthode doit réunir trois facteurs : un gène, un vecteur pour transférer l’information génétique modifiée à l’intérieur des cellules défectueuses et une cellule cible.

En effet, ce protocole consiste à modifier l’information génétique en introduisant dans les cellules du patient atteint par la maladie des tissus et des cellules saines qui remplaceront ou compléteront des cellules malades. Plus simplement le gène défectueux est remplacé par un gène sain. Mais pour rendre les cellules injectées capable de réparer celles atteintes, il faut les modifier.

Les étapes d’une thérapie génique

La thérapie génique est un long processus très technique qui demande le savoir-faire d’équipes médicales spécialisées. Il passe par plusieurs étapes :

  • prélèvement par ponction de la moelle osseuse du patient et recueil de “cellules précurseurs”
  • suppression d’une partie du génome d’un rétrovirus
  • fabrication d’un gène sous forme d’ARN porteur du gène sain et insertion dans le génome malade
  • mise en contact des cellules prélevées et du rétrovirus modifié
  • les cellules malades sont guéries et portent un gène fonctionnel
  • injection des cellules modifiées et réparées dans le corps du patient

Quelles pistes pour la lutte contre la mucoviscidose ?

La mucoviscidose : cette maladie héréditaire

C’est une maladie génétique héréditaire qui touche les voies respiratoires et le tube digestif. Elle se caractérise par des sécrétions épaisses présentes dans les poumons et le pancréas. Le corps humain sécrète naturellement une protéine appelée CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) qui aide au transport des anions de chlorure et de bicarbonate dans les membranes des muqueuses glandulaire. Chez les personnes atteintes, cette protéine dysfonctionne et les sécrétions s’évacuent difficilement, car elles sont plus épaisses, ce qui entraîne un dysfonctionnement des organes concernées et des difficultés respiratoires. Malgré la mise en place de traitements et l’amélioration des conditions de vie des malades, leur espérance de vie reste faible et elle est estimée aux alentours de 40 ans. Ces personnes peuvent néanmoins suivre une gestalt thérapie afin qu’ils puissent gérer au mieux leurs quotidiens.

Lutter contre la mucoviscidose : l’avancée de la thérapie génique

Dans le cas de la mucoviscidose, la thérapie génique est apparue dans les années 2000. De nombreux essais se sont révélés peu concluants contre cette pathologie. La maladie ne se guérit toujours pas de nos jours, mais un espoir est né dans la mise en place d’un protocole de thérapie génique inhalée en 2015. Cette méthode consiste à faire inhaler pendant une période une solution (à base de fragments d’ADN) qui répare les gènes défectueux. L’objectif de ce nouveau protocole est de réparer la protéine CFTR en rendant les sécrétions plus fluides et donc plus facilement évacuables par le corps. Ce n’est pas un traitement miracle qui guérit la maladie, mais une avancée pour la faire reculer.

La thérapie génique est porteuse d’espoir pour de nombreux malades et leurs familles. Loin d’être miraculeuse, elle ne peut à l’heure actuelle être utilisée dans tous les cas, car plusieurs facteurs extérieurs et environnementaux sont également à prendre à compte pour vaincre la maladie.